A Cedar-Sinai Egészségközpont kutatói a Nature Medicine tudományos folyóiratban megjelent tanulmányukban kimutatták, hogy ezek az emberek rendellenes agysejtekkel születtek, ami évtizedeken át észrevétlenül maradt - olvasható a Phys.org tudományos-ismeretterjesztő hírportálon.

A Parkinson-kór egy neurodegeneratív idegrendszeri betegség, amely a dopamint termelő sejtek fokozatos pusztulásával jár. Az idők során egyre súlyosbodó tünetei a mozgás lelassulása, az izmok merevsége, remegés, egyensúlyvesztés. Az esetek többségében a neuronok pusztulásának pontos oka nem ismert, és a betegségre nincs gyógymód.

Az amerikai kutatók tanulmányukban fiatal Parkinson-kóros betegek vérsejtjeiből hoztak létre indukált pluripotens őssejteket, amelyek képesek bármilyen más sejtté, szövetté átalakulni. Ezeket a speciális őssejteket dopamint termelő idegsejtekké alakították, és laboratóriumban tenyésztve vizsgálták a neuronok működését.

A kutatók két kulcsfontosságú rendellenességet állapítottak meg a dopamint termelő neuronokban. Az egyik az úgynevezett alpha-synuclein fehérje felhalmozódása, amely a Parkinson-kór egyik fő jelének tartott struktúra, a Lewy-testek kialakulásához vezet.

A másik a lizoszómák rendellenessége, ezek olyan sejtstruktúrák, amelyek a sejtek számára szemetesvödörként működnek a fehérjék lebontásához és a tőlük való megszabaduláshoz. Ez a rendellenesség okozhatja az alpha-synuclein felhalmozódását.

"Amit ezen új modell használatakor láttunk, azok a Parkinson-kór fiatalkori megjelenésének első jelei. Úgy tűnik, hogy a dopamint termelő idegsejtek ezeknél a betegeknél 20-30 éven át bántalmazták az alpha-synuclein fehérjét, ami a Parkinson-kór tüneteinek a megjelenését eredményezte" - magyarázta Clive Svendsen, a tanulmány egyik vezetőszerzője.

A kutatók az őssejtmodell felhasználásával egy sor gyógyszert teszteltek, amelyek esetleg visszafordíthatják az általuk megfigyelt rendellenességet. Találtak egy olyan gyógyszert, amelyet már az amerikai élelmiszer-és gyógyszerbiztonsági hatóság (FDA) már engedélyezett bőrrák előtti állapot kezelésére. Ez a szer csökkentette az alpha-synuclein szintjét mind a dopamint termelő neuronokban mind egérkísérletekben.

A kutatók további kutatásokat terveznek, hogy megállapíthassák, vajon ezek a fiatalkori Parkinson-kórra jellemző rendellenességek a betegség már formáiban is léteznek-e.